Markkinoija
NOVARTIS
Vaikuttava aine
onasemnogeeniabeparvoveekki
Käyttötarkoitus
Spinaalinen lihasatrofia, lapset alle 2 v, alle 21 kg.
Annostus
Lääkärin ohjeen mukaan.
Lääkkeen ottaminen
Terveydenhuollon ammattilainen annostelee lääkkeen suonensisäisenä tiputuksena sairaalassa.
Vaikutustapa
AAV-virusvektori kuljettaa toimivan SMN1-geenin liikehermosoluihin, joissa normaalin proteiinin muodostuminen lisääntyy ja siten lihasoireet jäävät lievemmiksi.
Haittavaikutukset
Yleisimpiä: maksa-arvojen suurentuminen ja muu maksatoksisuus, verisolujen vähyys, oksentelu, kuume.
Raskaus ja imetys
Tarkoitettu vain pikkulapsille.
Säilytys
Säilytä ja kuljeta pakastettuna (≤ -60 °C).
Säilytä jääkaapissa (2 °C‑8 °C) välittömästi vastaanoton jälkeen.
Säilytä alkuperäispakkauksessa.
Vastaanottopäivämäärä on merkittävä alkuperäiseen pakkaukseen ennen kuin valmiste laitetaan jääkaappiin.
Ulkonäkö
Kirkas tai lähes opaakki, väritön tai himmeän valkoinen liuos.